Использование аутотрансплантации гемопоэтических стволовых клеток (AHSCT) в качестве модифицирующей терапии заболеваний первой линии у пациентов с «агрессивным» рассеянным склерозом
J. Das, J. Snowden, J. Burman, M. Freedman, H. Atkins, M. Bowman, R. Burt, R. Sarccardi, C. Innocenti, S. Mistry, S. Bell, A. Ismail, H. Jessop, B. Sharrack.
Общие сведения: аутотрансплантация гемопоэтических стволовых клеток (AHSCT) является очень эффективным методом лечения у пациентов с высокоактивным рецидивирующим ремитирующим рассеянным склерозом (РС), которые не реагировали на стандартные методы модифицирующей терапии (ПИТРС). Руководство Европейского Общества трансплантации крови и костного мозга пропагандирует его использование в качестве первой линии лечения у пациентов с «агрессивным» РС.
Задачи: оценить безопасность и эффективность AHSCT в качестве терапии первой линии у пациентов с «агрессивным» РС.
Материалы и методы: в общей сложности 20 пациентов с «агрессивным» РС получали AHSCT в 5 центрах (7 из Шеффилда (Великобритания), 7 из Уппсалы (Швеция), 4 из Оттавы (Канада), 1 из Флоренции (Италия) и 1 из Чикаго (США)). Никто не получал стандартных препаратов группы ПИТРС более чем за 3 месяца до AHSCT. В качестве схем кондиционирования использовали комбинацию (Carmustine, Etoposide, Cytarabine, Melphalan) с антитимоцитарным глобулином (АТГ), Cyclophosphamide с АТГ или комбинацию Cyclophosphamide, АТГ и Busulfan.
Результаты: средний возраст на момент постановки диагноза составил 33 (19 — 52) года. Медиана предварительной оценки EDSS составила 6,5 (1,5 — 9,5). Медиана наблюдения составила 30 (6 — 118) месяцев. Медиана EDSS на последнем наблюдении составила 2.0 (0 — 6.5). В среднем, улучшение между результатами предварительной и последней последующей терапии EDSS составило 2,5 (0–8), что было статистически значимо (p < 0,05, тест Уилкоксона с подписью). Ни у кого не было клинических рецидивов после AHSCT. Было отмечено, что у трех пациентов появились новые очаги в Т2-режиме с или без накопления контраста во время первого исследования МРТ, но при последующем контроле появление новых очагов не отмечалось. Наблюдались ожидаемые побочные эффекты лечения, летальных исходов, связанных с терапией, не отмечалось.
Выводы: AHSCT безопасный и высокоэффективный метод терапии в индукции быстрой и устойчивой ремиссии в этой когорте, и связан с значительным снижением инвалидизации пациентов. Это демонстрирует потенциальную роль AHSCT в качестве терапии первой линии при «агрессивном» РС.